Et après ? • Publication scientifique des résultats • Retour vers l’AMSN (2015 ?) • Suivi des patients après la fin de l’étude (2 ans) – Etude « POST-NEPHRUTIX » – Quelle est la prise en charge et l’évolution après la première injection ?

Nephrutix Premiers résultats Pr. Guigonis – Limoges AMSN – Janvier 2015

Le Rituximab est-il un traitement efficace du syndrome néphrotique ?

Rituximab ? • Biothérapie

Rituximab ? • Anticorps anti-CD20

Lymphocyte B

Lymphocyte B ? Globules rouges

Plaquettes Globules Blancs Lymphocytes T

B

Polynucléaires

Macrophages

Rituximab  Syndrome néphrotique ? • Lien pas évident initialement – Maladie du système immunitaire – Lymphocyte B ?

• Traitement de patients par RITUXIMAB – Pour une autre maladie • Multiplication anormale des lymphocytes B (Lymphome) • Maladie autoimmune

Amélioration du syndrome néphrotique

• Relation de cause à effet ?

France 2004 - 2008

NEPHRUTIX Résultats préliminaires V. Guigonis, B. Llanas, M. Dehennault, L Bessenay, C Pietrement, E Merieau, D Morin, G Roussey, M Charbit, P Eckart, S Decramer, M Cailliez.

Déroulement de l’étude

Conflit d’intérêt • Financement du Rituximab par Roche®

Les 26 patients prévus ont été inclus

Population • 19 Garçons / 7 Filles • Age : 11.56 ans • Poids : 48 kg • Evolution maladie :

6.69 ans

• Ciclosporine/Prograf : 4 ans • Rechutes avant inclusion : <5 1 5 à 10 8 > 10 17

Population • Traitements antérieurs – – – – – –

Corticoïdes : Ciclosporine : Mycophenolate : Cyclophosphamide: Tacrolimus : Levamisole :

100 % 100 % 96 % 31 % 31 % 20 %

• Complications – Corticoides : – Anticalcineurines :

54% 27%

Résultats Inclus : 27

Randomisés : 26

Rituximab : 12

Allergie à S1 : 1 Rechute avant S2 : 1

En rémission à M5: 10/12

Placebo: 14

Rechute avant S1 : 1

En rémission à M5: 1/14

Résultats

Effets secondaires • Allergie perfusion : 1 cas • Pas d’autre effets secondaires majeurs • Manque de recul : attention ! • Risque d’infection sévère : rare mais réel

A suivre • Comment le Rituximab agit-il ? • Impact sur la qualité de vie ? • Analyse des résultats en cours

Quelques réflexions

Délais Premier Patient traité

Idée

Financement

Début

Dernier Patient

AMSN

2004

2007

2009

2010

2013

2015

Difficultés ? • Groupe placebo – Pas trop de problèmes pour les familles (?) – Si pas de problèmes pour les médecins …

Bon réseau et réelle dynamique en France Engageant pour d’autres études !

Conclusion • Le rituximab est un traitement efficace du syndrome néphrotique de l’enfant. • Restent à préciser – Les effets secondaires dans cette maladie • Nombre de patients plus importants • Suivi à long terme

– La place par rapport aux autres traitements

• Etudes en cours ou prévues (?) – Post Nephrutix – Registre des effets secondaires des patients sous Rituximab

Au final

Risques

Bénéfices

Au final Formes sévères de syndrome néphrotique dépendants

Risques

Bénéfices

Au final Formes peu sévères Bénéfices

Risques